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© INTERNEUn deuxième enfant a développé une maladie semblable à la leucémie après une thérapie génique faite en France. L'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) l'a confirmé mercredi, en précisant que l'enfant suivait une chimiothérapie pour combattre cette complication.
Prolifération de lymphocytes T
L'agence américaine pour la sécurité alimentaire et pharmaceutique (FDA) avait annoncé mardi que les autorités sanitaires des Etats-Unis suspendaient, par précaution, une trentaine d'essais de thérapie génique après ce deuxième cas français de complication. Les essais avaient été interrompus en France en octobre 2002 après l'identification du premier cas (voir article lié).
L'Afssaps a expliqué que la complication, une prolifération anormale de lymphocytes T, avait été décelée "très récemment" chez un deuxième enfant concerné par l'essai de thérapie génique contre une forme de déficit immunitaire sévère mené à l'hôpital Necker-Enfants Malades de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris. Cet essai était conduit par l'équipe des professeurs Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer.
Traitement par chimiothérapie
Comme pour le premier patient, un traitement par chimiothérapie a été entrepris, avec de bons résultats - qualifiés de "réponse thérapeutique satisfaisante" - chez les deux enfants, a précisé l'agence dans un communiqué. Les médecins de Necker, qui mènent leurs travaux depuis 1999, avaient annoncé en 2000 avoir réussi pour la première fois, grâce à une thérapie génique, à corriger un grave déficit immunitaire héréditaire obligeant des bébés à vivre dans une "bulle" stérile pour éviter les microbes. Les chercheurs travaillent à une "meilleure compréhension de la nature de cette complication afin de développer des méthodes susceptibles de prévenir ce risque", a relevé l'agence.
La maladie des "bébés-bulles" Le déficit immunitaire combiné sévère (DICS X1) lié au chromosome X, maladie héréditaire rare (cinq cas par an en France), ne frappe que les garçons. Le malade, totalement dépourvu de cellules de défense, est à la merci de la moindre infection pouvant sa mort en l'absence de greffe de moelle osseuse ou de l'abri en chambre stérile, d'où le surnom de "bébé-bulle". La thérapie génique permet de reconstituer le stock de globules blancs, des lymphocytes T et d'autres cellules de défense de l'organisme. |
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