"Formidable espoir" contre la mucoviscidose

Par Matthieu DURAND, le 01 octobre 2007 à 10h47 , mis à jour le 01 octobre 2007 à 10h59

Après des tests concluants sur des souris, une molécule prometteuse contre la mucoviscidose est administrée pour la première fois à 25 malades. Selon les chercheurs français à l'origine de cette découverte, un médicament pourrait voir le jour d'ici deux à trois ans.

Des chercheurs du CNRS testent sur 25 patients une molécule prometteuse contre la mucoviscidose. L'information, révélée lundi par France Info, émane de l'association Vaincre la mucoviscidose.

La mucoviscidose, dont est décédé récemment le chanteur Grégory Lemarchal, est une maladie génétique qui touche les voies respiratoires et le système digestif. Elle "transforme" le mucus qui humidifie les canaux de certains de nos organes en substance épaisse et collante. Ce manque de fluidité provoque alors des infections pulmonaires et digestives.

Une équipe du CNRS de Poitiers a découvert qu'une molécule, appelée Miglustat, a la capacité de restaurer la protéine CFTR responsable de la maladie. Des tests menés sur des souris se sont avérés très positifs. Un essai clinique est désormais mené en Espagne sur 25 malades porteurs d'une mutation génétique (appelée delta F5082) présente chez environ 70% des personnes atteintes de la maladie.

"Très forte probabilité" de succès

Il faudra attendre quelques mois avant de connaître les premiers résultats du traitement sur des êtres humains. "Si [ces résultats] sont positifs, alors on aura une très grande chance d'avoir un médicament très prochainement, indique le professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers) à France Info. Même si c'est dans deux ans, trois ans, c'est considérable en terme de développement thérapeutique." Soulignant qu'il existe "toujours un risque d'échec", le chercheur insiste toutefois sur la "très forte probabilité pour que ça réussisse".

Vaincre la mucoviscidose, qui a subventionné en partie ces travaux, parle quant à elle d'une "étape majeure" dans la lutte contre la maladie. Evoquant un "formidable espoir" au micro de France Info, Franck Dufour, membre de l'association, explique que c'est "une des premières fois au monde où une molécule va aller s'attaquer à la maladie" plutôt qu'à ses symptômes, comme c'est le cas avec la plupart des traitements actuels.

Si les chercheurs ont pu avancer aussi rapidement, c'est aussi parce que le Miglustat est une molécule déjà connue. Commercialisée en France sous le nom de Zavesca par le laboratoire Actelion1, elle est utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher. De fait, les chercheurs connaissent également ses effets indésirables : tremblements, troubles gastriques et visuels, perte ou prise de poids. Et le professeur Becq de se réjouir : "Par cette découverte, nous avons gagné cinq ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)".

200 bébés malades par an

"En France, un nouveau-né sur 4500 est touché par la mucoviscidose", indique Vaincre la mucoviscidose. Deux millions de personnes sont ainsi porteuses du gène et peuvent le transmettre à leur enfant. "Environ 200 enfants naissent chaque année en France avec la mucoviscidose", précise encore l'association. L'âge moyen du décès intervient à 24 ans.

Par Matthieu DURAND le 01 octobre 2007 à 10:47

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19 Commentaires

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Cat, le 03/10/2007 à 09h57
Enfin,une bonne nouvelle pour l avenir,j éspère que tous les malades aurons un jour la chance de guérrir.Et merci a tous les chercheurs pour leurs travail.Bon courrage pour la suite.
Dubois, le 02/10/2007 à 19h47
Je suis la maman de philippine 4 ans qui est atteinte, je pense que vous avez fait du très bon travail moi et mon mari somme énormément pour le progrès de la recherche nous y croyons très fort espérons que cela fonctionne très bien ce serait magique et serions très heureux pour tous ses malades mille merci, merci, merci
Clochette, le 02/10/2007 à 11h15
Cocorico
Jean, le 02/10/2007 à 08h24
Après le show buisness voici la science buisness... combien de fois a-ton entendu ce type d'annonce pour le cancer, le SIDA, les myopathies... la décence et le respect des malades voudraient que l'on ait guéri autre chose que des souris avant de faire ce type d'annonce... en cas d'échec son annonce fera-t-elle la une?
Hipkat, le 01/10/2007 à 22h29
Enfin un espoir concret pour combattre cette maladie et surtout un grand merci à toutes ces personnes qui participent activement pour faire avancer la recherche. Quand on est malade (ce qui est mon cas) et qu'on voit que grâce à la notorité d'une personne les choses bouges et que les gens prennent conscience de la gravité de cette maldie c'est un espoir supplémentaire et non du "piston". Avant de s'occuper des problèmes dans les autres pays de faire tout et n'importe quoi occupons nous déjà de tous ces malades démunis devant la maladie sachant que les découvertes, si elles ne sont pas utilisés pour la maladie étudiée elles peuvent l'être pour d'autres...
Laurent, le 01/10/2007 à 19h52
Un espoir enfin !! pour vaincre cette maladie qui empoisonne la vie de nos enfants. Courage et battons nous
Culpin beatrice, le 01/10/2007 à 19h44
Quelle super nouvelle peut on penser qu il y a un espoir que ma petite fille guerisse d ici 5 ans .question es ce que la mort de gregory a servi pour que les medias parlent de cette maladie si oui c est degue.....
Myriam, le 01/10/2007 à 16h41
Au passage, une pensée pour Grégory, inoubliable. Je lui aurais donné 5 ans de ma vie pour lui permettre d'attendre ce traitement. Dépêchez vous svp.
Quiterio, le 01/10/2007 à 15h48
Enfin une bonne nouvelle,nous croisons les doigts
Delobel Sabine, le 01/10/2007 à 15h41
Enfin peut etre une chance de voir cette maladie reculée dommage que cela arrive maintenant grégory lemarchal aurait peut etre pu en bénéficier mais réjouissons nous pour tous ces enfants malades. La famille de grégoy peut etre fiere. Bon courage à eux pour la suite et à son amie Karine.